01、柴人杰教授及其团队与合作伙伴共同发布了OTOF基因疗法在不同年龄段DFNB9耳聋患者中的多中心临床试验结果。2025年7月2日，东南大学生命健康高等研究院执行院长及星奥拓维首席科学家柴人杰教授，联合多家研究单位在国际医学期刊《Nature Medicine》上发表了题为《AAV基因疗法用于常染色体隐性耳聋9型：单臂试验》的研究论文。该研究结果表明，针对15至239岁群体的DFNB9患者，AAV基因疗法在长期应用中展现出良好的安全性和有效性。研究还指出，5-8岁可能是最佳干预窗口，这一发现为临床实践提供了重要指导。派真生物能够为此次临床试验提供病毒样本，助力DFNB9耳聋基因治疗药物的临床转化，感到非常荣幸。

02、国家药监局审评中心于7月1日发布了《关于细胞治疗药品药学变更研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》。这一文件旨在为细胞治疗药品的药学变更研究提供科学指导，规范细胞治疗药品在整个生命周期内的研究与管理，建立更加科学的审评技术标准。

03、国内第一款商业化AAV基因药物的临床研究成果近日公布。2025年7月2日，信念医药集团（BeliefBioMed，简称“信念医药”）宣布，该公司研发并生产的基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名：波哌达可基注射液）在研究者发起的临床研究中取得了长期随访的相关数据，并在第33届国际血栓与止血学会大会（ISTH）上以口头报告的形式正式发布。

04、全球首个针对慢性乙型肝炎的细胞治疗产品近期获得了国内临床试验的批准。星汉德生物的乙肝病毒（HBV）特异性T细胞受体（TCR）工程化T细胞治疗产品——SCG101V的1/2期临床试验（IND）申请已获得CDE批准，适应症为慢性乙型肝炎。

05、关于基于慢病毒的体内CAR-T疗法的临床效果，EsoBiotec的ESO-T01与济因生物的体内CD19 CAR-T的数据进行了比较。2025年7月，梅恒教授团队的研究结果在《柳叶刀》上发布，展示了ESO-T01在治疗多发性骨髓瘤患者中的有效性。而张毅教授则与济因生物合作，发表了其体内CD19 CAR-T治疗淋巴瘤的初步结果。这些研究结果为基于慢病毒的体内CAR-T产品的临床应用提供了有价值的数据支持。

06、阿尔茨海默病药物研发管线的分析报告由AD领域著名专家Jeffrey L. Cummings教授的团队发布，回顾了过去一年在阿尔茨海默病药物研发方面的进展。本文结合Jeffrey教授最近发表的《2025年阿尔茨海默病药物开发管线》中的核心数据，梳理了全球AD药物研发的关键趋势与里程碑，展现了该领域的前沿动态与未来发展方向。

01、AAV递送靶向ataxin-2的RNAi技术对于改善渐冻症患者的生存期及病理特征显示出积极的效果。2025年6月25日，美国宾夕法尼亚大学的Beverly L. Davidson教授与Defne A. Amado教授共同发表了相关研究，该研究开发了一种基于腺相关病毒（AAV）递送RNA干扰（RNAi）的方法，成功有效地降低了与应激颗粒相关的蛋白质ataxin-2（ATXN2）的表达。

02、根据《SciTranslMed》的研究，全基因组CRISPRa技术已锁定肺癌脑转移的新靶点BACE1，为后续治疗提供了新的可能性。

03、来自陆军军医大学的倪振洪、周思儒、陈林和连继勤教授合作研究揭示，衰老巨噬细胞通过铁死亡途径促进骨关节炎相关的肌肉萎缩。2025年6月27日，他们在《Nature Aging》上发表了相关研究，探讨了OA患者的组织病理变化以及分子机制，为骨关节炎患者的治疗提供了新思路。

04、在非人灵长类动物中进行的脂质纳米颗粒筛选研究显示，递送效率高于小鼠，且死亡率极低。2025年6月26日，美国乔治亚理工学院和埃默里大学医学院的James E. Dahlman教授团队在《Nature Biotechnology》上发表了相关研究。

01、艾伯维以高达21亿美元的现金收购Capstan，这标志着体内CAR-T疗法的竞速正式启动。艾伯维的科学研究起源可以追溯到宾夕法尼亚大学Jonathan Epstein团队的工作，通过靶向CD-5的脂质纳米颗粒递送mRNA，成功作用于啮齿动物的心脏纤维化细胞。此次收购带来了新的临床试验机会，助力更多创新疗法的诞生。